Voxzogo é liberado no Brasil para crianças a partir de 6 meses

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) alterou a bula do medicamento Voxzogo no Brasil e agora, o medicamento que era utilizado por crianças e adolescentes com acondropladia (o tipo mais comum de nanismo) a partir de 2 anos até o fechamento das placas de crescimento, está liberado para bebês a partir de 6 meses. O anúncio foi feito nesta segunda-feira (25.09) e publicado no site da Anvisa

Liberado pela Anvisa em novembro de 2020, o medicamento foi aplicado pela primeira vez no Brasil no início de 2022. Em todo o Brasil, já são pelo menos 164 pacientes, segundo dados atualizados da BioMarin no final de agosto passado. O laboratório responsável é pelo remédio que estimula o crescimento e pode diminuir as complicações causadas pela deficiência.

Quando o medicamento foi aprovado no Brasil, as duas principais agências reguladoras do mundo já haviam liberado a utilização: a Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA). O custo anual, entretanto, é de R$ 1,032 milhões e, como a droga ainda não integra o Sistema Único de Saúde (SUS), as famílias têm recorrido à Justiça para garantir o acesso.

“A acondroplasia é muito mais complexa que apenas a altura e a lista de comorbidades é extensa. Estamos presenciando o avanço da ciência e vendo nossas crianças e adolescentes ganharem qualidade de vida. Recebemos a notícia com muita felicidade e sabemos que, apesar de o processo judicial ser longo, é hora de as famílias começarem a organizar a documentação e os laudos. Além dos advogados particulares, também é possível judicializar o processo por meio da Defensoria Pública”, completou a presidente do Instituto Nacional de Nanismo (INN), Juliana Yamin.

Sobre a acondroplasia

Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a causa mais comum de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corporal de limitações físicas visíveis já no nascimento.

O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, são mais frequentes na idade adulta, tal como as doenças cardiovasculares. A obesidade também é comum.

Alta demanda e atrasos previstos 

A BioMarin emitiu um comunicado em junho passado, afirmando que devido à alta demanda mundial pelo medicamento, pode haver atrasos no fornecimento. O documento explica também que os novos pedidos serão analisados de forma individual e que a prioridade agora é assegurar a continuidade da terapia de pacientes já em tratamento. 

O último contrato com o Ministério da Saúde (MS) foi firmado também em junho e previa o repasse de 77.760 frascos. A previsão, segundo a farmacêutica, era entregar quatro lotes, sendo o primeiro em julho. Outros três lotes estavam previstos para setembro e dezembro de 2023 e março de 2024.

Catherine Moraes

Jornalista por formação e apaixonada pelo poder da escrita. Do tipo que acredita que a informação pode mudar o mundo, pra melhor!
Comentários

Respostas de 3

  1. Oie obrigada pelas informações, estamos uma luta grande,começamos em agosto do ano passado,,até agora nada..minha filha tem 4 anos perto do 5 já,, em setembro teve uma resposta positiva, em maio outra juiza negou.Ela não fez uso de nenhuma dose ainda,, e sofre muito,não dorme direito respiração muito ruim fora as dores,só pela misericórdia de Deus,para abrir a mente desses juízes,,,é q não é filho deles..Mais creio q a Justiça de Deus é melhor…..Obrigada sempre vcs por nós orientar e nos informar…

    1. Olá, Marcelo. Há estudos diversos pelo mundo não apenas do Voxzogo, mas até o momento ele está liberado apenas para crianças e adolescentes com acondroplasia!

Deixe um comentário

O seu endereço de e-mail não será publicado. Campos obrigatórios são marcados com *

Veja Mais
Privacy Overview

This website uses cookies so that we can provide you with the best user experience possible. Cookie information is stored in your browser and performs functions such as recognising you when you return to our website and helping our team to understand which sections of the website you find most interesting and useful.