Resultados finais: Vosoritide estimula crescimento de crianças com acondroplasia, diz BioMarin

Gigante americana de biotecnologia concluiu fase 3 de estudo e, segundo dados divulgados, substância é eficaz e segura. Próximo passo: aprovação para comercialização.

A BioMarin Pharmaceutical Inc. divulgou resultados finais positivos de seu estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a eficácia e a segurança da vosoritide. A alteração ajustada ao placebo em relação à linha de base na velocidade de crescimento após um ano de tratamento com vosoritide, o endpoint primário, foi de 1,6 cm / ano (p <0,0001). O comunicado foi publicado no site da empresa (leia aqui).

Durante um ano, foram acompanhadas 121 crianças e adolescentes com idades entre 5 e 14 anos acometidas por acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. A vosoritide é uma versão sintética de uma enzima naturalmente presente em humanos chamada peptídeo natriurético tipo C (CNP). “Esse é um marco que reforça nossa confiança no potencial da Vosoritide. O estudo com placebo demonstrou um forte aumento no crescimento da população estudada”, disse Hank Fuchs, presidente de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. “Esse estudo, somado aos benefícios de longo prazo observados na fase 2 da pesquisa, oferecem a esperança de um benefício sustentável às crianças com acondroplasia”, completou.

Segundo o comunicado, a vosoritide teve resultados consistentes e foi bem tolerada por toda a população acompanhada. Baseada no estudo, a BioMarin  pretende iniciar, ainda no primeiro semestre de 2020, tratativas com as autoridades para obter autorização para, enfim,  colocar o produto no mercado. Nos Estados Unidos, o órgão regulador é o Food and Drugs Administration (FDA).

O estudo

A fase 3 do estudo foi realizada com 121 crianças com a placa de crescimento (epifisária) abertas, o que representa aproximadamente 25% das pessoas com acondroplasia. Elas haviam passado por um estudo inicial de, no mínimo, seis meses, para determinar a velocidade de crescimento antes do início dos testes.

As crianças também foram divididas em dois grupos: um que usou a Vosoritide e outro que usou placebo. O objetivo foi comparar a velocidade de crescimento entre os dois grupos. Às que utilizaram a Vosoritide, foram ministrados 15 microgramas/kg por dia. Segundo o comunicado da empresa, os efeitos adversos foram leves e transitórios, sendo a substância bem tolerada pelos pacientes.

A notícia é animadora  porque indica que a tão esperada reversão medicamentosa dos efeitos da acondroplasia está, enfim, bem próxima.

Estamos acompanhando de perto!

Rodrigo Hirose

Comentários

2 respostas

  1. Que notícia ótima, tenho uma filha com acondroplasia de 5 anos e espero que ela consiga este novo tratamento da Biomarin, esperamos também que seja acessível aqui no Brasil com um valor que nós de baixa renda consigamos adquirir.
    Muito obrigado Rodrigo pelas informações!!!

  2. É sempre muito importante relembrar como é importante as pesquisas e o incentivo – vivemos. Em uma evolução constante e muitas coisas ainda estão por vir – Parabéns a todos que com dedicação e conhecimentos se debruçaram pir longos anos p apresentar esse Resultado -nossos agradecimentos Parabéns !!!!

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