Medicamento para tipo mais comum de nanismo é submetido para aprovação da Anvisa

A farmacêutica BioMarin submeteu o processo de registro de seu novo medicamento para tratamento de nanismo (acondroplasia) para a aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) na última semana. Agora, o medicamento pode ser o primeiro no país a tratar este tipo de nanismo, que é considerado o mais comum. 

O Vosoritide estimula o crescimento e pode diminuir as complicações de crianças com acondroplasia. Em 2020, a empresa submeteu o registro do medicamento junto à Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA) e à Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA), respectivamente.

O pedido de registro ocorre com base nos resultados de um estudo clínico de Fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a eficácia e a segurança do medicamento. Este anúncio, por sua vez, aconteceu em novembro de 2019 com segurança e eficácia de longo prazo de estudos de extensão da Fase 2 e Fase 3, ainda em andamento. O medicamento é um análogo ao chamado peptídeo natriurético tipo C (CNP). A administração é subcutânea.

“Nosso objetivo é fornecer uma opção de tratamento que atenda à causa subjacente da doença e, ao longo do tempo, demonstrar uma redução de complicações que podem resultar da acondroplasia. Respeitamos a profundidade e a amplitude de pontos de vista da comunidade sobre as opções de tratamento e procuramos ser cientificamente rigorosos ao fornecer um conjunto de dados robustos para os órgãos regulatórios avaliarem a segurança e a eficácia do medicamento”, pontua o médico Eduardo Franco, Diretor Médico Sênior da BioMarin para a América Latina.

Presidente do Instituto Nacional de Nanismo, Juliana Yamin comemorou a submissão. “A medicação é um marco na história do nanismo porque é a primeira que vai para aprovação e que surge para tratamento do tipo mais comum de nanismo. Em um universo de mais de 400 tipos conhecidos obviamente este é um avanço mas ainda precisamos avançar muito em pesquisa para outros tipos. Entretanto, como é uma medicação de altíssimo custo, nós dependemos da aprovação da Anvisa e depois da inclusão desta medicação na lista de medicamentos fornecidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Do contrário, teremos uma medicação existente mas inviável e não faz efeito e sentido nenhum para as famílias. É uma medicação que precisa ser utilizada ao longo de toda a fase de crescimento da criança com custo muito alto, então é inviável manter a terapia. Assim, necessitamos do auxílio do governo federal para reverter as questões envolvidas e as comorbidades geradas, associadas ao nanismo, melhorando a qualidade de vida”, completa Juliana. 

Eventos adversos

O medicamento foi geralmente bem tolerado nas doses testadas. Os Eventos Adversos (EAs) mais comumente relacionados ao tratamento foram reações no local de injeção (ISRs) e hipotensão – popularmente conhecida como pressão baixa – assintomática. Todas as reações foram leves e transitórias. Os eventos de hipotensão foram leves e solucionados sem intervenção médica, sendo a maioria assintomática.

Sobre a acondroplasia

Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a principal causa de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corpórea de limitações físicas visíveis já no nascimento.

O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, é mais frequente na idade adulta, tal como doença cardiovascular. A obesidade também é comum.

Sobre a BioMarin

A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia que desenvolve e comercializa terapias inovadoras para doenças genéticas raras, graves e com risco de vida. O portfólio da empresa consiste em seis produtos comercializados em todo o mundo, e vários candidatos a produtos em fase de testes clínicos ou pré-clínicos. No Brasil, a empresa comercializa quatro produtos para doenças raras.

 

Catherine Moraes

Jornalista por formação e apaixonada pelo poder da escrita. Do tipo que acredita que a informação pode mudar o mundo, pra melhor!
Comentários

Uma resposta

  1. Necessitamos que o governo federal olhe para essas crianças que tanto necessitam desse tratamento … muitas crianças com esse medicamento evitarão estar em hospitais fazendo tratamento e tendo melhor condição de vida

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