Medicamento para tipo mais comum de nanismo é submetido para aprovação da Anvisa

A farmacêutica BioMarin submeteu o processo de registro de seu novo medicamento para tratamento de nanismo (acondroplasia) para a aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) na última semana. Agora, o medicamento pode ser o primeiro no país a tratar este tipo de nanismo, que é considerado o mais comum. 

O Vosoritide estimula o crescimento e pode diminuir as complicações de crianças com acondroplasia. Em 2020, a empresa submeteu o registro do medicamento junto à Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA) e à Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA), respectivamente.

O pedido de registro ocorre com base nos resultados de um estudo clínico de Fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a eficácia e a segurança do medicamento. Este anúncio, por sua vez, aconteceu em novembro de 2019 com segurança e eficácia de longo prazo de estudos de extensão da Fase 2 e Fase 3, ainda em andamento. O medicamento é um análogo ao chamado peptídeo natriurético tipo C (CNP). A administração é subcutânea.

“Nosso objetivo é fornecer uma opção de tratamento que atenda à causa subjacente da doença e, ao longo do tempo, demonstrar uma redução de complicações que podem resultar da acondroplasia. Respeitamos a profundidade e a amplitude de pontos de vista da comunidade sobre as opções de tratamento e procuramos ser cientificamente rigorosos ao fornecer um conjunto de dados robustos para os órgãos regulatórios avaliarem a segurança e a eficácia do medicamento”, pontua o médico Eduardo Franco, Diretor Médico Sênior da BioMarin para a América Latina.

Presidente do Instituto Nacional de Nanismo, Juliana Yamin comemorou a submissão. “A medicação é um marco na história do nanismo porque é a primeira que vai para aprovação e que surge para tratamento do tipo mais comum de nanismo. Em um universo de mais de 400 tipos conhecidos obviamente este é um avanço mas ainda precisamos avançar muito em pesquisa para outros tipos. Entretanto, como é uma medicação de altíssimo custo, nós dependemos da aprovação da Anvisa e depois da inclusão desta medicação na lista de medicamentos fornecidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Do contrário, teremos uma medicação existente mas inviável e não faz efeito e sentido nenhum para as famílias. É uma medicação que precisa ser utilizada ao longo de toda a fase de crescimento da criança com custo muito alto, então é inviável manter a terapia. Assim, necessitamos do auxílio do governo federal para reverter as questões envolvidas e as comorbidades geradas, associadas ao nanismo, melhorando a qualidade de vida”, completa Juliana. 

Eventos adversos

O medicamento foi geralmente bem tolerado nas doses testadas. Os Eventos Adversos (EAs) mais comumente relacionados ao tratamento foram reações no local de injeção (ISRs) e hipotensão – popularmente conhecida como pressão baixa – assintomática. Todas as reações foram leves e transitórias. Os eventos de hipotensão foram leves e solucionados sem intervenção médica, sendo a maioria assintomática.

Sobre a acondroplasia

Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a principal causa de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corpórea de limitações físicas visíveis já no nascimento.

O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, é mais frequente na idade adulta, tal como doença cardiovascular. A obesidade também é comum.

Sobre a BioMarin

A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia que desenvolve e comercializa terapias inovadoras para doenças genéticas raras, graves e com risco de vida. O portfólio da empresa consiste em seis produtos comercializados em todo o mundo, e vários candidatos a produtos em fase de testes clínicos ou pré-clínicos. No Brasil, a empresa comercializa quatro produtos para doenças raras.

 

Catherine Moraes

Jornalista por formação e apaixonada pelo poder da escrita. Do tipo que acredita que a informação pode mudar o mundo, pra melhor!
Comentários

Uma resposta

  1. Necessitamos que o governo federal olhe para essas crianças que tanto necessitam desse tratamento … muitas crianças com esse medicamento evitarão estar em hospitais fazendo tratamento e tendo melhor condição de vida

Deixe um comentário

O seu endereço de e-mail não será publicado. Campos obrigatórios são marcados com *

Veja Mais

Você sabia que o Senado aprovou um novo símbolo de acessibilidade? 

Uma cadeira de rodas apesar de representar uma parcela significativa das pessoas com deficiência, mas não representa a diversidade de PCDs que somos. No mês passado, o Senado aprovou o projeto que substitui o Símbolo Internacional de Acesso pelo Símbolo Internacional de Acessibilidade. Com isso,

Você sabia que o Senado aprovou um novo símbolo de acessibilidade? 

Uma cadeira de rodas apesar de representar uma parcela significativa das pessoas com deficiência, mas não representa a diversidade de PCDs que somos. No mês passado, o Senado aprovou o projeto que substitui o Símbolo Internacional de Acesso pelo Símbolo Internacional de Acessibilidade. Com isso,

Privacy Overview

This website uses cookies so that we can provide you with the best user experience possible. Cookie information is stored in your browser and performs functions such as recognising you when you return to our website and helping our team to understand which sections of the website you find most interesting and useful.