O que é Vosorotide?

O que é Vosorotide?

Vosorotide também conhecido como BMN-111 é um fármaco experimental e natural que vem do C-peptídeo Natriurético, tipo produzido pelo nosso próprio organismo e elaborado pelo grupo Biomarin com o objetivo de tratar o atraso de crescimento dos acondroplásicos. Essa substância contrabalenceia os efeitos de outra: o gene FGFR3 – que quando sofre mutação provoca Acondroplasia. Vosoritide aumenta o efeito do CNP e sua capacidade de equilibrar o FGFR3. Tem se mostrado seguro e eficiente, alcançando um aumento de até 50% no crescimento ósseo de crianças afetadas. Se tudo correr bem deve chegar ao mercado norte-americano entre o final de 2017 e o começo de 2018.

Foi modificado para durar mais tempo no organismo e, se for aprovado, pode ser muito benéfico no desenvolvimento infantil reduzindo significativamente as complicações clínicas da Acondroplasia e elevando consideravelmente a qualidade de vida dos pequenos. Não se trata de um tipo de cura para a condição e ainda não se sabe quais os desdobramentos do remédio a longo prazo.

Este é outro assunto polêmico, já que o medicamento deve ser administrado em crianças e boa parte da comunidade de pessoas com nanismo não acredita que precisa de remédio algum. No Reino Unido, reunião entre entidades como o Pequenas Pessoas da Irlanda, o Estatura Baixa da Escócia, a Associação Atlética de Nanismo do Reino Unido e Associação do Crescimento Restrito demonstrou que a resistência é unanimidade.

Um dos aspectos rechaçados é o número reduzido de crianças envolvidas nos testes. Na primeira etapa foram 26 crianças e atualmente este número cresceu para 46, mas ainda é considerada uma amostragem muito pequena para testar um produto que pode afetar a vida de tanta gente (em 1989 estimava-se que pessoas com nanismo somavam 35 mil só nos Estados Unidos). As últimas notícias sobre o assunto falam sobre uma terceira fase de testes, e o sucesso do empreendimento para a Biomarin já foi assunto até da Forbes.

Fontes: Little People of America (LPA), Fudacion Alpe, G1, Dwarf Athetic Association (DAA), Terra, The New York Times, Correio Brasiliense, IG, Jusbrasil, Sociedade de Pediatria do Estado do Rio de Janeiro (Soperj), Portal Educação, Portal dos Psicólogos, Drª Jacqueline de Oliveira Fidelis, fonoaudióloga Isabela Roriz, Forbes

Rafaela Toledo

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