Sem anúncio ou previsão de assinatura de um novo contrato para compra do Voxzogo, o Ministério da Saúde deve fazer um aditivo ao atual contrato para a compra de mais 25% das doses já garantidas pelo último acordo firmado com a farmacêutica BioMarin – responsável pela produção e comercialização do Voxogo.
O último contrato assinado pelo Ministério da Saúde foi em julho do ano passado e, na ocasião, 103 crianças estavam usando o medicamento no país. O último lote deste contrato será entregue no próximo mês de março, com previsão de 31.220 doses, sendo 5.260 de 0,40 mg e outras 25.960 de 0,56. Acontece que atualmente, mais de 230 crianças utilizam a medicação no Brasil e diversas famílias do país enfrentam a interrupção do tratamento.
Isso tem trazido um drama adicional às famílias, já que o tratamento tem uma janela de oportunidade de uso (antes do fechamento das placas de crescimento do paciente, na puberdade). Sempre será, portanto, uma corrida contra o tempo. Qualquer interrupção é prejuízo à saúde.
“O aditivo é mais rápido, mas isso não resolve a demanda crescente. Esse pedido foi feito no início de 2023, com base nos números de liminares que o Ministério da Saúde tinha recebido até então. A quantidade foi um pouco acima do que já havia sido deferido judicialmente. Acontece que depois disso muitas famílias deram entrada no processo, muitas liminares foram ganhas e a bula foi atualizada. A idade mínima que começava em 2 anos de idade mudou para 6 meses, então a quantidade de crianças aumentou bastante”, explica a presidente do Instituto Nacional de Nanismo, Juliana Yamin.
Tratamento interrompido
Neide Roberta Vieira, de 39 anos, é de Camaçari (BA) e é mãe do Adryan Nicollas Vieira, de 3 anos. Por lá, o tratamento começou em dezembro de 2022 e a última caixa foi entregue para a família em março de 2023. No mês seguinte, acabaram as últimas doses e o tratamento foi interrompido por três meses. “Recebemos de novo em 28 de julho e em 28 de agosto. Ficamos um mês sem Voxzogo e voltamos a pegar uma caixa em outubro. A última dose foi aplicada em 2 de novembro e até o momento não recebemos mais”, lamenta a mãe.
Com Enzo Omena, de 8 anos, de Maceió (AL), a situação de interrupção também aconteceu. A mãe Karine Omena explica que a família deu entrada no processo em abril de 2022 e a liminar foi aprovada no mês seguinte. Em dezembro, 90 doses de Voxzogo foram entregues. Outras doses chegaram na sequência e o tratamento seguiu por 9 meses. Depois disso, houve interrupção por 80 dias. No último dia 15 de janeiro novas doses chegaram para 90 dias.
“Ficar sem o medicamento durante esse período foi bem complicado. As dores nas pernas e costas voltaram, além de crise de otite. Conseguimos informações pela advogada, porém muitas vezes o e-mail que eles mandam não corresponde com a situação real. Isso leva ainda mais tempo no processo por conta das informações equivocadas. Faltam informações que deveriam ser repassadas pelo Ministério da Saúde. É muito angustiante e isso mexe com o nosso psicológico por falta de informações. É um processo às cegas, sem responsabilidade nenhuma com o paciente mesmo sabendo que se trata de um pedido de urgência”, acrescenta Karine.
Medicação e benefícios
Maria Beatriz Oliveira Souza, de Piranhas (AL) é mãe de Ravi Souza Xavier. Em maio de 2023, a família deu entrada no pedido da medicação com apoio de um advogado particular. Ravi recebeu o primeiro lote de Voxzogo, com uma liminar deferida, e utilizou o remédio por três meses. A última dose, entretanto, foi aplicada em 13 de outubro de 2023. Apesar do pouco tempo, a mãe conta que percebeu as diferenças. “Ravi apresentava sinais de ser pré-asmáticos. Desde o início do tratamento, ele não teve mais nenhuma presença de cansaço. Também passou a subir na cadeira com mais facilidade. Sem o medicamento, o sentimento é de agonia e ansiedade, pois sabemos dos efeitos do medicamento em relação ao nosso filho. O quanto tem sido benéfico”, completa.
A presidente do INN pontua que enquanto não for feito um novo contrato com base no atual número de pacientes com decisões judiciais favoráveis (bem como projeções para meses subsequentes), não haverá medicamento para todos os casos que ganharam o direito na Justiça. “O que estamos vendo é um descompasso. Temos pacientes com tratamento interrompido e outros que estão iniciando as aplicações recebendo as doses. Dessa forma, não resolvemos para nenhum deles porque um tratamento descontinuado não faz sentido. Temos crianças de 6 meses recebendo e outras que estão no fechamento das placas de crescimento e com tratamento interrompido. Falta transparência. Isso sem falar nos problemas de logística.”, finaliza Juliana.
Último contrato assinado
O último contrato novo com o Ministério da Saúde (MS), com base nos quantitativos de pacientes com decisões judiciais favoráveis atuais, foi firmado em junho de 2023 e previa o repasse de 77.760 frascos em quatro lotes, sendo o primeiro em julho. Outros três lotes estavam para setembro e dezembro de 2023 e março de 2024.
O que é o Voxzogo e quem pode usar?
Liberado pela Anvisa em novembro de 2021, o Voxzogo é um medicamento para crianças e adolescentes com acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. Desde setembro de 2023, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) alterou a bula do medicamento e liberou o uso para bebês a partir de 6 meses até o fechamento das placas de crescimento. O remédio foi aplicado pela primeira vez no Brasil no início de 2022 e estimula o crescimento, além de diminuir as complicações causadas pela deficiência.
Quando o medicamento foi aprovado no Brasil, as duas principais agências reguladoras do mundo já haviam liberado a utilização: a Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA). O custo anual, entretanto, é de R$ 1,032 milhões e, como a droga ainda não integra o Sistema Único de Saúde (SUS), as famílias têm recorrido à Justiça para garantir o acesso.
Sobre a acondroplasia
Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a causa mais comum de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corporal de limitações físicas visíveis já no nascimento.
O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, são mais frequentes na idade adulta, tal como as doenças cardiovasculares. A obesidade também é comum.
Respostas de 4
Fico muito triste com essa notícia, pois meu neto precisa dessa medicação,demos entrada com advogado particular desde março de 2023 e meu neto não recebeu nenhuma resposta de Brasília ,do ministério da saúde,em fim ficamos desesperados pois ele já era pra tá fazendo uso do insumo,ele já está com 6 anos e tem sofrido muito com dores na coluna,pernas e cabeça já fez várias cirurgias,e vai fazer mais .
Silvia, você já está em nossos grupos de WhatsApp?
Boa tarde! Espero que a interrupção não aconteça, no ano passado no dia 17 de abril minha filha tomou a primeira dose , em setembro quando fui realizar a retirada do medicamento o mesmo não havia chegado e ela ficou 2 meses sem o tratamento, em novembro chegou outra remessa pra alguns meses. Enfim já estou observando mudanças na estrutura do corpinho dela 😁 tenho boas expectativas para o tratamento !!!
Meu nome é Adriana sou do Estado de São Paulo e meu filho Pedro Gabriel de 9 anos , está ha 1mês e meio sem a medicação Voxzogo. Ele inicio o tratamento em 19 de Janeiro de 2024. Há cerca de 1 mês e meio fomos surpreendidos com a falta da entrega da medicação, que segundo informações obtidas pela Advogada que nos representa junto ao Estado. O laboratório responsável pela fabricação da medicação não está fornecendo ao Ministério da Saúde, órgão que faz a ponte laboratório-paciente. Me sinto angustiada como mãe, imponente diante desta situação e por saber a diferença que o uso adequado resultará na qualidade de vida do meu filho e das demsis crianças, que assim como ele tem a mesma condição. Fico revoltada pois tantos anos de estudo por parte do laboratorio para que? Uma vez que não consegue atender a demanda de usuarios da medicação, pior é saber o quanto de dinheiro foi investido se não consegue cumprir com as obrigações de fornecerem o medicamento dentro do prazo estipulado. Para isso existe projeto, para que seja feito um planejamento observando todas as possibilidades, exatamente para que não ocorresse isto que está acontecendo os pscientes necessitando da medicação e a resposta obtida é não tem. Não sequer previsão para que o deficit seja corrigido.