BioMarin dá mais um passo para colocar tratamento para a acondroplasia no mercado

A empresa de biotecnologia BioMarin Pharmaceutical, que tem sede nos Estados Unidos, deu mais um passo para colocar no mercado o Vosoritide, que pode ser o primeiro medicamento para tratamento da acondroplasia do mundo. A empresa anunciou, na quinta-feira (23), que solicitou à Agência Europeia de Medicamentos (EMA), que corresponde à Anvisa no Brasil, autorização para introdução do fármaco no continente. A expectativa é que a revisão comece em agosto.

O Vosoritide é indicado para crianças com o tipo mais comum de nanismo, que se caracteriza pela baixa estatura desproporcional. Em dezembro do ano passado, como noticiou o Portal Somos Todos Gigantes, a BioMarin havia divulgado os resultados finais da fase 3 do estudo do medicamento. Segundo comunicado no site da empresa, ele se mostrou seguro. Ao longo de um ano, 121 crianças e adolescentes foram acompanhados. O crescimento médio foi de 1,6 centímetros.

No mesmo comunicado de quinta-feira (23), a empresa informou que se prepara para fazer o mesmo pedido à Food and Drugs Administration (FDA), órgão regulador dos Estados Unidos. O processo deve ocorrer ainda no primeiro trimestre deste ano.

“Nosso objetivo é fornecer uma opção de tratamento que atenda à causa subjacente da doença e, ao longo do tempo, demonstra uma redução de complicações que podem resultar da acondroplasia. Respeitamos a profundidade e a amplitude de pontos de vista da comunidade sobre as opções de tratamento e procuramos ser cientificamente rigorosos ao fornecer um conjunto de dados robusto para os reguladores avaliarem a segurança e a eficácia do Vosoritide. Continuamos gratos aos médicos e famílias que participaram de nossos estudos que ajudaram a aumentar o entendimento científico desse tratamento sob investigação”, disse o presidente de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin, Hank Fuchs, no comunicado.

O executivo afirmou, ainda, que esse é um ponto importante no tratamento farmacológico para crianças com acondroplasia, após anos de pesquisa científica. “Trabalhamos ao lado de grupos de defesa de pacientes de todo o mundo, durante o desenvolvimento de uma opção de tratamento para esta comunidade, sabendo que este oferecerá uma opção para famílias que têm um filho com acondroplasia “, disse Fuchs.

Pesquisador do programa clínico do Vosoritide, o professor de pediatria Klaus Mohnike, que trabalha no Hospital Universitário de Magdeburg, na Alemanha, afirmou que este é um marco importante para um possível tratamento para a acondroplasia. “Nosso conhecimento científico e médico sobre displasias esqueléticas e acondroplasia, em particular, continua a aumentar, o que pode nos ajudar a tratar a causa subjacente da doença e potencialmente causar um impacto significativo na vida das crianças”, disse.

Carmem Alonso Alvarez, diretora administrativa da Fundação ALPE, acredita que é de fundamental importância que as crianças com acondroplasia e suas famílias tenham opções de tratamento, já que atualmente não há nenhum disponível.  “Estamos ansiosos para expandir as opções de tratamento que possam contribuir para a melhoria da saúde e bem-estar das crianças com acondroplasia”, disse.

Nós, do Somos Todos Gigantes, continuaremos a acompanhar essa e outras iniciativas e torcer para o seu sucesso!

Com informações da Cision Ltd, empresa especializada em relações públicas e acompanhamento de imprensa e mídia (Confira o texto original aqui)