As duas principais agências reguladoras do mundo já aprovaram a utilização do vosoritide, primeiro medicamento disponibilizado no mundo para crianças e jovens com acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. A resposta da Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) aconteceu na última semana, mais de dois meses após a autorização da Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA). A expectativa da BioMarin, farmacêutica responsável pelo medicamento, é de que no Brasil a aprovação ocorra até janeiro de 2022.
Em maio de 2021, a BioMarin submeteu o processo de registro para a aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O Vosoritide estimula o crescimento e pode diminuir as complicações de crianças com acondroplasia. Agora, com a aprovação por parte das regulações mais criteriosas e relevantes do mundo, a indicação é de que o Brasil conclua a análise no início do próximo ano. Um marco na história do nanismo, mas com um alto custo, precisa ser implantado na lista de medicamentos fornecidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para que seja realmente acessível à população.
Presidente do Instituto Nacional de Nanismo, Juliana Yamin explica que, sem essa inclusão no SUS, haverá uma medicação existente, mas inviável e que, portanto, não tem efeito e sentido nenhum para as famílias. “É uma medicação que precisa ser utilizada ao longo de toda a fase de crescimento da criança com custo muito alto, então é inviável manter a terapia para a grande maioria dos pacientes. Assim, necessitamos do auxílio do governo federal para reverter as questões envolvidas e as comorbidades geradas, associadas ao nanismo, melhorando a qualidade de vida”, completa Juliana.
Fora do país, o medicamento já está sendo testado em crianças menores de dois anos. Diretora médica da BioMarin para Acondroplasia, a geneticista Tatiana Magalhães explica que a bula europeia recomenda o uso para crianças a partir de 2 anos de idade com placas de crescimento abertas. “A idade a ser aprovada no Brasil, entretanto, dependerá da análise da documentação por parte da Anvisa, que poderá ou não seguir a faixa etária definida pela Agência Europeia. É só após essa aprovação que o órgão responsável avaliará os custos da terapia completa”, afirma a médica.
Estudos
O pedido de registro ocorre com base nos resultados de um estudo clínico de Fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a eficácia e a segurança do medicamento. Este anúncio, por sua vez, aconteceu em novembro de 2019 com segurança e eficácia de longo prazo de estudos de extensão da Fase 2 e Fase 3, ainda em andamento. O medicamento é um análogo ao chamado peptídeo natriurético tipo C (CNP). A administração é subcutânea.
Eventos adversos
O medicamento foi geralmente bem tolerado nas doses testadas. Os Eventos Adversos (EAs) mais comumente relacionados ao tratamento foram reações no local de injeção (ISRs) e hipotensão – popularmente conhecida como pressão baixa – assintomática. Todas as reações foram leves e transitórias. Os eventos de hipotensão foram leves e solucionados sem intervenção médica, sendo a maioria assintomática.
Sobre a acondroplasia
Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a principal causa de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corpórea de limitações físicas visíveis já no nascimento.
O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, é mais frequente na idade adulta, tal como doença cardiovascular. A obesidade também é comum.
Sobre a BioMarin
A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia que desenvolve e comercializa terapias inovadoras para doenças genéticas raras, graves e com risco de vida. O portfólio da empresa consiste em seis produtos comercializados em todo o mundo, e vários candidatos a produtos em fase de testes clínicos ou pré-clínicos. No Brasil, a empresa comercializa quatro produtos para doenças raras.
