Líder global em pesquisas sobre displasias ósseas participa pela primeira vez de evento no Brasil e reforça a importância do tratamento precoce e do acesso universal ao medicamento Vosoritida
O professor e geneticista clínico Dr. Ravi Savarirayan, referência mundial em terapias genéticas para displasias ósseas, participou pela primeira vez de um evento no Brasil, a convite do Instituto Nacional de Nanismo (INN). Sua palestra integrou o painel “Pesquisas e Inovação – Linha do Tempo”, durante o 1º Fórum Internacional de Displasias Ósseas, realizado na Câmara dos Deputados, em Brasília.
Líder do Grupo de Terapias Moleculares do Murdoch Children’s Research Institute, na Austrália, Dr. Ravi é o principal pesquisador da Vosoritida (Voxzogo), primeira e única medicação aprovada para o tratamento da acondroplasia, tipo mais comum de nanismo. O medicamento foi aprovado pela Anvisa em 2021 e representa um marco científico, ao estimular o crescimento ósseo e reduzir riscos como apneia do sono, morte súbita infantil e necessidade de cirurgias invasivas.
Dr. Ravi emocionou a plateia ao compartilhar os principais avanços da medicina de precisão no campo das displasias ósseas. “A motivação do meu trabalho surgiu quando duas crianças que acompanhei faleceram por complicações evitáveis. Eu me perguntei: ‘O que posso fazer além de esperar e reagir?’”, contou. “Hoje, meu título é geneticista clínico intervencional, porque acredito que precisamos diagnosticar, tratar e mudar o curso dessas doenças raras.”
Durante a palestra, o pesquisador destacou que existem mais de 700 tipos de displasias esqueléticas já identificados, cujos impactos ultrapassam a esfera clínica. “Estamos falando de direitos humanos. A medicina precisa garantir participação plena na vida. Não se trata de altura, mas de saúde, autonomia e qualidade de vida.”
Dr. Ravi reforçou a importância de iniciar o tratamento com Vosoritida desde o nascimento, ressaltando os benefícios observados na coluna vertebral e no desenvolvimento facial, essenciais para prevenir complicações neurológicas e respiratórias, ele destaca que as crianças tratadas desde os primeiros meses de vida apresentaram melhorias significativas em estruturas-chave do corpo. Isso pode representar menos cirurgias, menos internações e mais qualidade de vida.
Outro ponto de destaque foi o avanço de novas terapias em fase de estudo clínico, incluindo versões orais e de ação prolongada, que podem ampliar o acesso ao tratamento para outros tipos de displasia, como a displasia diastrófica e a hipofosfatasia.
Dr. Ravi também fez um apelo direto sobre a urgência do acesso igualitário às terapias no Brasil. “Na Austrália, conseguimos incluir a vosoritida no sistema público de saúde. Hoje, ela está disponível para todas as crianças desde o nascimento. Espero sinceramente que o Brasil siga pelo mesmo caminho. Famílias não deveriam depender da judicialização para ter acesso ao tratamento. A evidência científica já existe, e ela é clara.”
Ao final, o pesquisador reconheceu o protagonismo das famílias e parabenizou o Instituto Nacional de Nanismo pela realização do evento: “Eventos como este são fundamentais porque unem pacientes, famílias, médicos, pesquisadores e tomadores de decisão em um mesmo propósito: mudar vidas. Quero parabenizar o INN pela iniciativa e deixar uma mensagem às famílias brasileiras: vocês são parte essencial dessa transformação. O futuro das terapias genéticas começa com a esperança que nasce em encontros como este”, finalizou.
O Fórum, promovido pelo INN, reuniu especialistas nacionais e internacionais, famílias, pacientes, autoridades e profissionais da saúde visando ampliar o debate sobre avanços científicos, políticas públicas e inclusão das pessoas com displasias ósseas.
Fotos: Michelly Matos
Uma resposta
Eu tive no encontro,#somostodosgigantes# participei na câmara dos deputados,e vi como e importante,juntos a comunidade, unirmos força,para conquistar grandes vitórias….fico muito feliz em fazer parte dessa ,dessa família…..