Com a presença do deputado e médico Dr. Zacharias Calil, o evento falou da acondroplasia, tipo mais comum de nanismo e a medicação Voxzogo, hoje conquistada por meio de decisões judiciais no país
A Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados realizou, nesta terça-feira (8/4) a Audiência Pública “Acondroplasia: desafios e oportunidades no tratamento”. A iniciativa partiu do Instituto Nacional de Nanismo (INN), presidido por Juliana Yamin, e foi oficializada por meio do Requerimento nº 33/2025, apresentado pelo deputado Dr. Zacharias Calil (União/GO), com aprovação unânime da comissão.O evento, que teve transmissão on-line contou ainda com a presença do líder do Somos Todos Gigantes, Gabriel Yamin; o farmacêutico e representante do laboratório BioMarin Wilson Kuwabara; e o médico endocrinologista e pediatra, doutor Luiz Cláudio Castro, o geneticista e principal pesquisador do Voxzogo, Ravi Savarirayan, além de pais de crianças com nanismo e adultos com a condição.
Juliana Yamin, que esteve à mesa durante a audiência pública, afirmou sentir-se emocionada pela conquista da instituição estar presente em uma ação como esta. “Ver este plenário lotado de gente… estou muito emocionada. Gabriel, meu filho, chegou há 18 anos na minha casa e entregou a nós a missão de cuidar de um povo e eu vejo algumas famílias que estão conosco há tanto tempo e outras que chegaram agora. Eu sei a dor de cada uma. Eu sei a dor de uma mãe quando recebe um diagnóstico. E eu sei que mais que isso, a dor de saber que seu filho terá de enfrentar dificuldades que vão muito além de centímetros a menos”.
Chorando, Juliana falou de situações em que as pessoas com nanismo sequer conseguem fazer a higiene pessoal ao ir ao banheiro. “Não estamos falando de estética. As pessoas confundem muito. As pessoas perguntam quanto custa. Só pra crescer? Custa isso tudo? Quando o Gabriel chegou, há 18 anos, não tínhamos informação. Dr. Ravi mudou a vida dos pacientes com acondroplasia no mundo e o senhor, deputado, está nos dando a oportunidade de abrir os olhos do país inteiro para nossas crianças. Eu não acredito em coincidências”, completou.
Uma década de trabalho
O movimento Somos Todos Gigantes, que deu origem ao Instituto, nasceu há 10 anos e na audiência Gabriel e Juliana relembraram o caminho trilhado. “O meu filho não teve condição de usar o Voxzogo e vejo a transformação, não só no corpo delas, mas na autoestima, na auto percepção. Essas crianças têm segurança de saber que elas estão vivendo um momento muito melhor do que o meu filho viveu. O meu filho não pôde usar Voxzogo, mas ele tinha várias comorbidades e tinha dores intensas nas pernas a partir dos três anos de idade. Com dez, ele teve que se submeter a um procedimento super doloroso, invasivo, cheio de riscos. O senhor, como cirurgião pediátrico, sabe todo o impacto de uma cirurgia tão invasiva como é o alongamento ósseo. Mas hoje a gente tem uma saída, e é por isso que nós temos que lutar. É por isso que todas essas famílias estão sentadas aqui. Eu sei que tantas outras estão nos assistindo pela internet. E eu sei que tantas outras ainda nem têm conhecimento daquilo que pode mudar a vida dos seus filhos. Então a informação é o único caminho para ajudar essas famílias”, completou.
Gabriel comentou sobre a urgência dos resultados que precisam vir dos órgãos públicos. Ele lembrou que há dez anos esteve no mesmo local lutando pela mesma pauta e que sente falta de algum avanço prático. “Me emocionei muito porque a gente lembra de 10 anos atrás estar aqui no Senado, em uma audiência pública e ter começado tudo isso, ter começado essa luta, essa luta por um futuro melhor do que o presente que eu tive e do que aqueles que me antecederam nesta comunidade também tiveram. Então eu não quero mais que a Laurinha tenha que falar e lutar pelos filhos, pelos netos dela, não precisarem judicializar o remédio, não quero mais que a Laurinha tenha que lutar por mais respeito, mais inclusão, mais acessibilidade, eu não quero mais que essa luta perdure nos mesmos pontos que há dez anos, e há mais de dez anos na verdade, ela acontece. Eu não quero mais que a gente precise falar das mesmas coisas repetidas vezes, aqui, fora, na sociedade civil. Mas aqui é um ambiente importante, porque aqui é onde as decisões são tomadas, é aqui onde a lei acontece, a legislação acontece e é aqui que as decisões, as transformações começam, se iniciam. Então eu não quero mais ter que vir aqui pra falar das mesmas coisas”, completou Gabriel.
Mediação e apoio
A audiência foi mediada pelo deputado e médico Dr. Zacharias Calil (União Goiás) que falou sobre a necessidade de políticas públicas e de acesso à medicação existente. “Se você pode tratar precocemente, por que tratar das complicações? Vamos esperar ter complicações, ir pro hospital e aí então tratar os sintomas? Se há tecnologia, há tratamento, precisamos correr atrás para que tenhamos um diagnóstico precoce e também um tratamento precoce. O resultado é melhor. Vamos esperar uma criança com essas patologias ter complicações? Qual o custo disso? Infelizmente passamos por situações como as descritas aqui por vocês. A audiência pública em si é muito importante, porque é a partir daqui que criamos políticas públicas”, disse Calil.
Sintomas
Médico especialista da Universidade de Brasília (UnB), Luiz Cláudio Castro detalhou as causas orgânicas e os principais sintomas da acondroplasia, ressaltando que ela afeta 1 a cada 22 mil indivíduos. “Os pacientes têm todos os dias uma série de limitações e desafios do ponto de vista físico, psíquico e social. Isso impacta a qualidade de vida deles e de suas famílias”, disse.
Responsável pela área médica da BioMarin Pharmaceutical, Wilson Kuwabara falou sobre o único medicamento usado no tratamento da acondroplasia, a Vosoritida. “O que a gente observa é que com tratamento a gente se aproxima muito da velocidade de crescimento anual das crianças sem a mutação, de estatura média”, disse.
Ele reforçou que os resultados do tratamento são mais eficazes quando iniciados logo após o nascimento. “A partir do nascimento a criança já consegue se tratar, então os benefícios começam a ser cumulativos. É muito importante a gente ter isso em mente: quanto mais precoce o tratamento, melhor será o resultado para as crianças no futuro”.
Juntamente com eles, o professor, geneticista e também líder do Grupo de Terapias Moleculares do Murdoch Children’s Research Institute, na Austrália, o doutor Ravi Savarirayan, também falou sobre como se sente orgulhoso de ter sido o principal pesquisador do Vosoritida. “Na Austrália, tive o prazer de liderar o programa e, nos últimos 15 anos, temos todos os dados. Mostramos que o Vosoritida é seguro, eficaz, aumenta a altura final, melhora a proporcionalidade corporal, melhora o desempenho funcional e a qualidade de vida das crianças e, à medida que se tornam adultos, diminui a necessidade de irem ao hospital. Na verdade, economiza dinheiro não apenas em um mandato político, mas ao longo da vida da criança, porque elas não estão indo ao hospital, não estão fazendo operações e não estão gerando tanto custo para o sistema de saúde. Então, na verdade, quando olhamos a longo prazo, investir na saúde das crianças será ótimo para todos os nossos países”, completou o pesquisador.
Voxzogo no dia a dia
Maria Thereza Coelho, mulher com acondroplasia, lamentou a morte do pai por complicações decorrentes da doença e compartilhou a experiência contrastante de seus filhos: um adolescente que não pôde receber tratamento devido à idade e uma filha que teve acesso a medicamento, alcançando autonomia em atividades diárias, a Laura citada por Gabriel. “Nós temos que ter políticas públicas que façam com que o medicamento chegue mais rápido para as famílias. Muitas desistem do medicamento pela dificuldade, porque têm que judicializar”, relatou.
“Sonho para um futuro que as crianças que estão aqui venham voltar para contar os resultados da história que estamos fazendo hoje”, finalizou Gabriel Yamin.
Fotos: Michelly Matos
(Com informações da Agência Câmara de Notícias)
