O segundo dia do 1º Fórum Internacional de Displasias Ósseas, promovido pelo Instituto Nacional de Nanismo reuniu especialistas, representantes da sociedade civil e autoridades públicas para um debate urgente e necessário: “O que pode mudar? Acesso a medicamentos órfãos no Brasil”. A mesa redonda contou com a participação de Antoine Daher, presidente da Casa Hunter e da FEBRARARAS; da deputada federal Rosângela Moro, coordenadora da Frente Parlamentar Mista da Inovação e Tecnologias em Saúde para Doenças Raras; e do defensor público do Estado de Goiás, Dr. Tairo Batista Esperança, coordenador do Núcleo Especializado de Direitos Humanos. Apesar dos convites enviados aos representantes do Ministério da Saúde e da Anvisa, não houve retorno.
“Medicamentos órfãos” são medicamentos destinados ao tratamento, prevenção ou diagnóstico de doenças raras. Por serem voltados a um número reduzido de pacientes, eles costumam não despertar interesse comercial das grandes indústrias farmacêuticas. Daí o nome “órfãos”. Esses medicamentos são, muitas vezes, a única esperança de tratamento ou sobrevida para pessoas com condições genéticas graves, progressivas e de alta complexidade clínica.
O Voxzogo (vosoritida) é considerado um medicamento órfão, porque ele foi desenvolvido especificamente para tratar uma doença rara: a acondroplasia, que é a forma mais comum de displasia óssea. No Brasil, a acondroplasia afeta cerca de 1 a cada 25 mil nascidos vivos, o que a enquadra dentro dos critérios de doença rara, conforme a definição do Ministério da Saúde e da Anvisa.
A coordenadora da Frente Parlamentar Mista da Inovação e Tecnologias em Saúde para Doenças Raras, deputada federal Rosângela Moro, destacou avanços significativos na luta por políticas públicas voltadas às doenças raras. Um deles foi a sanção, ocorrida exatamente no dia da mesa (08/04), do Projeto de Lei de sua autoria que altera a composição da CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS), incluindo a participação da sociedade civil. “Essa cadeira é essencial. A associação precisa estar lá e ser ouvida. Precisamos da ciência, da medicina baseada em evidências — mas também da vivência de cada um”, afirmou a deputada.
Ela também reforçou a importância da pesquisa clínica como uma via de acesso a tratamentos e da necessidade de segurança jurídica para atrair investimentos no Brasil. “Não é a lei das cobaias humanas. É inovação, é a única saída, muitas vezes, para preservar uma vida”, disse.
Antoine Daher, referência no ativismo pelas doenças raras no país, trouxe um alerta contundente. “Estamos vivendo um verdadeiro furacão. As decisões da CONITEC, em muitos casos, têm sido negativas e não levam em consideração a realidade das famílias. Hoje, há 120 medicamentos para doenças raras registrados na Anvisa, mas apenas 25 incorporados ao SUS. A via judicial se tornou a única alternativa, o que é reflexo da ausência de política pública.”
Daher defendeu o modelo de compartilhamento de risco como solução viável para a incorporação de novos medicamentos: “Se não funcionar, a indústria paga. Se funcionar, o governo reembolsa. O que falta é vontade política e estrutura”, afirma.
Fechando a mesa, o defensor público Tairo Batista lembrou que o conceito de deficiência foi revolucionado com a Convenção de Nova York e com o Estatuto da Pessoa com Deficiência. Ele reforçou que o debate não pode se limitar aos aspectos médico-financeiros. “Não se trata de custo, mas de investimento. O SUS tem três pilares: universalidade, integralidade e equidade. E quando falamos de medicamentos órfãos, estamos falando da efetivação desses direitos para quem está em maior vulnerabilidade”, apontou.
A mesa foi encerrada com o compromisso coletivo de ampliar o acesso, ouvir as vozes da sociedade civil e transformar diagnósticos em dignidade, reafirmando que viver com uma condição rara não pode significar viver sem acesso à saúde.
