Em 11 de maio de 2018, a Food and Drug Administration (FDA – a agência federal do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos) realizou uma reunião do Comitê Consultivo para discutir o desenvolvimento de medicamentos para o tratamento de crianças com acondroplasia, a forma mais comum de baixa estatura desproporcional em humanos. Foi uma reunião comum do Comitê Consultivo Pediátrico e do Comitê Consultivo de Drogas e Medicamentos.
Comitês concordaram que a taxa de crescimento anual é a variável primária apropriada utilizada em ensaios clínicos para o tratamento de acondroplasia. Também expressaram apoio à avaliação de variáveis secundárias no desenvolvimento de fármacos para a acondroplasia, incluindo qualidade de vida, e os efeitos sobre a apnéia do sono, perda auditiva e infecção do ouvido.
O produto à Biomarin que é candidato de fase 3, Vosoritide, um análogo do peptídeo natriurético tipo c (CNP), está sendo estudado em crianças com acondroplasia. O Vosoritide demonstrou um aumento sustentado na taxa média de crescimento durante 30 meses de tratamento em 10 crianças, que completaram 30 meses de dosagem diária a 15 μg / kg / dia.
Durante este período de tempo, os pacientes experimentaram um aumento de altura cumulativo médio de aproximadamente 4 cm acima do que sua taxa basal de crescimento teria previsto.
O programa múltiplo da empresa foi desenvolvido para demonstrar a capacidade de melhorar os resultados clínicos em crianças com acondroplasia. O programa inclui quatro áreas diferentes de interesse para apoiar a aprovação global.
Atualmente, o estudo de fase 3 é um estudo randomizado e controlado por placebo sobre o vosoritide em aproximadamente 110 crianças com idades entre 5 e 14 anos, durante 52 semanas.
O estudo será seguido por uma extensão subsequente do rótulo aberto. As crianças nesta pesquisa completaram um estudo básico mínimo de seis meses para determinar sua taxa de crescimento inicial antes de entrar no estudo da fase 3.
O estudo de referência está totalmente matriculado e a empresa espera concluir o estudo da fase 3 de inscrição em setembro ou outubro deste ano. Além disso, a empresa espera ter mais de 5 anos de dados clínicos do programa de fase 2 a longo prazo para corroborar a manutenção do efeito.
Dada a importância da intervenção precoce nesta indicação, em 14 de junho de 2018, a empresa iniciou um estudo infantil para crianças de 5 anos e foi o primeiro participante do estudo de fase 2 global. Finalmente, a empresa realizou um programa de história natural para aumentar a compreensão clínica dos resultados de pacientes não tratados em comparação com pacientes tratados “.
Resultados do segundo trimestre de 2018
- Receita total de US $ 372,8 milhões no trimestre.
- Recebeu a aprovação de seu sétimo produto comercial, a injeção de Palynziq ™ para tratamento de adultos com fenilcetonúria.
- Forneceu dois anos de dados clínicos do estudo em andamento da Fase 1/2 em Terapia Genética com Valoctocogênio Roxaparvovec para Hemofilia Grave; Protocolo de Fase 3 Alterado para Avaliar a Superioridade ao Padrão Atual de Cuidados.
Confira o anúncio da Biomarin completo aqui.
(Tradutor do Google)
Respostas de 7
Casal lindo que amamos demais..
Que Deus abençoe sempre vcs!
Alguma esperança que esses testes sejam abertos para crianças no Brasil?
Não Alexsandra. As drogas só chegarão ao Brasil após a fase de teste. Em fase comercial.
Boa noite
Esse medicamento também teria eficácia com portador de pseudoacondroplasia ?
Meu filho tem 4 anos
Ainda está em fase de testes. O ideal é acompanhar os informes do laboratório.
Rafaela , obrigado pelo seu interesse em ajudar !
Gratidão, Leo. Estamos todos nos ajudando! Principalmente nesta causa. Me sinto uma privilegiada por participar! 😉