A Ascendis Pharma A/S anunciou nesta terça-feira (1º de abril) que enviou o c(navepegritide) para submissão da Food & Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos. O medicamento é indicado para crianças com acondroplasia e tem efeito similar ao Vosoritide, popularmente conhecido como Voxzogo, com a diferença de que seria necessária apenas uma aplicação semanal e com menor carga da molécula terapêutica CNP, Péptido Natriurético do tipo C.
O novo medicamento é projetado para tratar indivíduos com acondroplasia, fornecendo exposição contínua do CNP ativo a receptores em tecidos por todo o corpo, incluindo placas de crescimento e músculo esquelético.
Conforme a farmacêutica, o registro é baseado em dados de três ensaios clínicos randomizados, duplo-cegos e controlados por placebo e até três anos de dados de extensão abertos, incluindo resultados do estudo pproaCH de crianças com acondroplasia.
“Temos o prazer de compartilhar dados clínicos com o FDA demonstrando que, além do aumento da velocidade de crescimento, o tratamento com TransCon CNP foi associado à redução da carga relacionada à saúde, função muscular mais forte e endireitamento da curvatura anormal das pernas para a maioria das crianças tratadas”, disse Aimee Shu, MD, vice-presidente executiva e diretora médica da Ascendis Pharma. “Além da administração
uma vez por semana, esses resultados e um perfil de segurança e tolerabilidade comparável ao placebo apoiam o potencial do TransCon CNP de ser reconhecido como o melhor tratamento da categoria para acondroplasia.”
Aprovação na Europa
A Ascendis está prestes a enviar seu Pedido de Autorização de Introdução no Mercado (MAA) à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) durante o terceiro trimestre de 2025.
Previsão no Brasil
Ainda não há previsão para que o medicamento seja avaliado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas se houver aprovação nos Estados Unidos e na Europa, o caminho deve ser similar ao do Voxzogo. Presidente do Instituto Nacional de Nanismo (INN), Juliana Yamin explica que o Voxzogo foi liberado pela Anvisa em novembro de 2021 e, na ocasião, quando o medicamento foi aprovado no Brasil, as duas principais agências reguladoras do mundo já haviam liberado a utilização: a Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA).
“É maravilhoso ver o avanço da ciência. O Voxzogo transformou e vai transformar a vida de inúmeras crianças e jovens com acondroplasia pelo mundo. Nosso desejo é que haja cada mais estudos em torno das displasias ósseas e não falo apenas da acondroplasia, que é o tipo mais comum de nanismo. São mais de 770 tipos de de displasias já identificadas no mundo então é só a altura, são dezenas de comorbidades. As medicações podem trazer qualidade devida para uma geração”, completa.
Fórum Internacional no Brasil
Estão abertas as inscrições para o 1º Fórum Internacional de Displasias Ósseas que será realizado em Brasília nos próximos dias 7 e 8 de abril. O evento, que é organizado Pelo instituto Nacional de Nanismo (INN), é gratuito, mas possui apenas 120 vagas. Dividido em dois pilares: saúde e políticas públicas, o Fórum tem como público profissionais da área da saúde, gestores públicos, legisladores e demais profissionais que atuam com a comunidade de pessoas com deficiência e doenças raras. O Fórum Internacional de Displasias Ósseas será realizado no Auditório Freitas Nobre, na Câmara dos Deputados.
Inscreva-se aqui – https://doity.com.br/forum-internacional-de-displasias-osseas
“A realização do Fórum Internacional tem como objetivo trazer visibilidade para condições raras que envolvem não só a saúde dos pacientes e tratamentos inovadores, mas também sua inclusão na sociedade. São estereótipos a serem desconstruídos e precisamos também de uma construção de políticas públicas que atendam essa comunidade”, acrescenta a presidente do INN.
Juliana diz que a ideia é que esse evento seja o primeiro e que as inovações e novas pautas venham para a discussão em outras edições. Tudo isso para garantir que a comunidade de pessoas com nanismo tenha mais visibilidade e assuma seu lugar de protagonismo nasociedade.
Sobre a acondroplasia
Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a causa mais comum de displasiaóssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m.
Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corporal de limitações físicas visíveis já no nascimento.O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia.
A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, são mais frequentes na idade adulta, tal como as doenças cardiovasculares. Obesidade também é comum.
