No Brasil, 36 crianças já utilizam Voxzogo, primeiro medicamento para tipo mais comum de nanismo

Em todo o Brasil, 36 crianças e adolescentes já utilizam o Voxzogo, primeiro medicamento aprovado para acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. Liberado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em novembro de 2020, o medicamento foi aplicado pela primeira vez no Brasil no início de 2022. Em todo o mundo, já são mais de mil pacientes, segundo dados atualizados da BioMarin na última terça-feira (17/01), laboratório responsável pelo remédio que estimula o crescimento e pode diminuir as complicações causadas pela deficiência.

Quando o medicamento foi aprovado no Brasil, as duas principais agências reguladoras do mundo já haviam aprovado a utilização: a Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA). O custo anual, entretanto, é de R$ 1,39 milhões e, como a droga ainda não integra o Sistema Único de Saúde (SUS), as famílias têm recorrido à Justiça para garantir o acesso.

Maria Fernanda Monteiro, de 2 anos, foi a primeira criança brasileira a receber o medicamento pela via judicial. A primeira dose foi aplicada no dia 20 de maio de 2022 e, oito meses depois, a família já consegue perceber vários avanços. “Em mais de 7 meses, ela cresceu 4 centímetros em estatura e foram 2 centímetros de comprimento dos braços apenas nos últimos dois meses. A pediatra fez os cálculos e ela está crescendo a uma velocidade de 6,4 percentil ao ano. Está praticamente acompanhando a velocidade de crescimento das crianças sem nanismo do mesmo sexo e idade”, explica a mãe, Neila Paixão Monteiro.

Neila pontua que já foi possível perceber algumas alterações na face, como o crescimento do osso do nariz. Além disso, afirma que a fonte proeminente diminuiu e que o neurologista já confirmou mudanças no formato do crânio após um comparativo de exames. Dedos, braços e pernas também estão mais alongados. “A sensação é indescritível. Até hoje eu olho para a conservadora cheia e fico pensando no caminho que trilhei para chegar aqui. Enquanto muitas pessoas desacreditaram, inclusive eu, sabia que tinha que tentar, senão eu jamais saberia o que iria acontecer. Graças a Deus, eu dei o primeiro passo e outras várias crianças vieram depois dela.”

Entre os pontos de felicidade, Neila afirma que é muito importante saber que a filha precisará de menos intervenções cirúrgicas e que poderá ter uma vida mais próxima da “normalidade”. “Sabemos que ainda é cedo pra saber os efeitos totais da medicação, mas devemos eliminar cirurgias de correção e alongamento ósseo”, finaliza.

Primeiras aplicações

Hanna, de 3 anos, mora em Itanagra, na Bahia, e recebeu o Voxzogo em janeiro de 2023. Apesar de ainda não ser possível notar as diferenças físicas, a mãe Tatiane Barbosa dos Santos diz que a sensação é inexplicável. “Estamos vendo o cuidado de Deus em cada detalhe e o cumprimento das promessas dele. Hoje sei que minha filha pode ter melhoras na qualidade de vida não apenas em relação à estatura, mas em consequências que o nanismo traz. Só tenho a agradecer”, completa.

Aos 5 anos, Liz Faleiro, que mora  em Ibitirama, no Espírito Santo, também recebeu as primeiras doses do medicamento neste ano. “Ainda é muito cedo para ver as diferenças, mas a sensação é de alegria e gratidão por ela estar fazendo parte de uma nova geração que está mudando o mundo do nanismo. Este medicamento é uma forma de buscar melhor qualidade de vida para a Liz”, afirma a mãe, Clarissa Faleiro.

Presente de aniversário

Luísa, de 6 anos, é de Joinville, Santa Catarina, e recebeu o medicamento em dezembro, no dia da festa de aniversário. A primeira aplicação foi em 20 de dezembro, com suporte da enfermeira do projeto Horizontes, da BioMarin. “Em menos de um mês já percebemos muitos avanços, principalmente no pescoço e nos ossos longos. Também teve mudança no sono. Desde a primeira aplicação ela dorme a noite inteira”, acrescenta a mãe, Bianca Oliveira.

Chorona e emocionada, Bianca conta que ter acesso ao Voxzogo não foi tarefa fácil. “Foi um ano de luta e no dia que chegou eu nem dormi, fiquei sentada ao lado da conservadora pensando em como nosso futuro será diferente daqui pra frente Agora, eu quero achar uma maneira de ajudar crianças que ainda não tiveram acesso ao medicamento, mas ainda não sei como. A ficha ainda não caiu completamente, estamos meio anestesiados.”

Trocando os sapatos

Dani Ishii, de São Paulo, tem 3 anos e 11 meses e as aplicações começaram em setembro passado. Desde então, o garotinho cresceu 3 cm e também aumentou o número dos sapatos. “Fazia mais de um ano que usava o mesmo número. Nunca fiquei tão feliz em comprar tudo novo. Na gestação do Davi, quando o dr. Wagner comentou conosco, isso parecia um sonho distante. Quando houve aprovação do FDA e da Anvisa começamos a ficar felizes e quando o remédio chegou em casa foi um dos dias mais importantes da vida. A palavra é esperança! Temos a esperança que esse medicamento poderá dar melhor qualidade de vida ao Davi, reduzindo algumas comorbidades da condição”, finalizou a mãe, Arieli Ishii.

Mel Dornellas, de 5 anos e 7 meses, mora em Montes Claros, em Minas Gerais, e também trocou os números de sapatos desde o início da aplicação, em outubro passado. “Depois de 30 dias do medicamento comprei sapatos nossos para a Mel e ela não trocava há mais de 1 ano. De repente, todos ficaram pequenos. Ela nunca mais reclamou de dor nas pernas e aqui era comum ela rolar de dor à noite e eu chorava junto. Não tenho palavras para explicar o sentimento. Os olhos da Mel acordavam remelados de sinusite e nunca mais aconteceu, ou seja, o osso nasal também cresceu. Vozxogo é bênção demais e nosso desejo é que chegue a mais crianças”, se emociona Priscilla Dornellas.