O Ministério da Saúde e a BioMarin – farmacêutica responsável pela produção e comercialização do Voxzogo assinaram o 2º contrato para compra do medicamento no Brasil. A previsão agora é que a primeira entrega seja feita em até 30 dias e outras duas estão previstas para 30 de novembro e 30 de janeiro de 2025. O medicamento é utilizado em crianças e adolescentes com acondroplasia, tipo mais comum de nanismo. Atualmente, pelo menos 250 estão em tratamento no país. Como o remédio é de alto custo, as famílias conseguem acesso por meio de decisões judiciais.
O último contrato assinado pelo Ministério da Saúde havia sido em julho do ano passado e, na ocasião, 103 crianças estavam usando o medicamento no país. O contrato de 2023 previa o repasse de 77.760 frascos em quatro lotes. Desta vez, são 100.440 doses adquiridas sendo: 16.920 de 0,4 mg; 68.400 de 0,56 mg e 15.120 de 1,2 mg. Atualmente diversas crianças e jovens estão com o tratamento interrompido, mas a expectativa com esta compra é que a situação se normalize no Brasil.
“O Voxzogo tem apresentando uma melhora significativa das comorbidades associadas à acondroplasia nos pacientes que estão em tratamento. Uma pena que muitos estão com o tratamento interrompido há algum tempo, especialmente os que têm uma janela de oportunidade de uso menor, caso daqueles que usam dosagem de 1,2mg. Esperamos que esse novo pedido atenda a todos os que já têm garantido seu direito ao tratamento e ainda, que as compras sejam realizadas na periodicidade correta, para que não hajam mais prejuízo aos pacientes”, completa Juliana Yamin, presidente do Instituto Nacional de Nanismo.
Confira o cronograma de entrega das doses:
Concentração 0,4 mg
8.460 – Até 12 de outubro
4.230 – Até 30 de novembro
4.230 – Até 30 de janeiro de 2025
Concentração 0,56 mg
34.200 – Até 12 de outubro
17.100 – Até 30 de novembro
17.100 – Até 30 de janeiro de 2025
Concentração 1,2 mg
7.560 – Até 12 de outubro
3.780 – Até 30 de novembro
3.780 – Até 30 de janeiro de 2025
O que é o Voxzogo?
Liberado pela Anvisa em novembro de 2021, o Voxzogo é um medicamento para crianças e adolescentes com acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo. Desde setembro de 2023, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) alterou a bula do medicamento e liberou o uso para bebês a partir de 6 meses até o fechamento das placas de crescimento. O remédio foi aplicado pela primeira vez no Brasil no início de 2022 e estimula o crescimento, além de diminuir as complicações causadas pela deficiência.
Quando o medicamento foi aprovado no Brasil, as duas principais agências reguladoras do mundo já haviam liberado a utilização: a Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA) e a Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA). Como a droga ainda não integra o Sistema Único de Saúde (SUS), as famílias têm recorrido à Justiça para garantir o acesso.
Sobre a acondroplasia
Decorrente de mutações no gene FGFR3, a acondroplasia é a causa mais comum de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura. Em média, os homens têm 1,31 m de altura, enquanto as mulheres possuem 1,24 m. Além disso, é comum o encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa são proeminentes e há uma desproporção corporal de limitações físicas visíveis já no nascimento.
O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenóide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. Já a estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, são mais frequentes na idade adulta, tal como as doenças cardiovasculares. A obesidade também é comum.
