Aprovado para acondroplasia, Vosoritida é testado em outros tipos de nanismo

Resultados iniciais apontam que medicamento pode ser eficaz para displasias como hipocondroplasia e Síndrome de Noonan, por exemplo

Catherine Moraes

Aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em novembro de 2021, o Vosoritida, que recebeu o nome comercial de Voxzovo e é atualmente utilizado em crianças com acondrolasia, está sendo testado em outros tipos de nanismo. O estudo, conduzido pelo Instituto Children’s National, já apresentou resultados iniciais positivos para hipocondroplasia, Síndrome de Noonan, mutações NPR2 e mutações Aggrecan.

Ainda é cedo para falar em tratamento eficaz, visto que a pesquisa está em andamento, mas claro, é motivo para comemorar porque as próximas notícias podem ser positivas e incluir ainda mais crianças. No total, 34 foram inscritas no estudo, 18 indivíduos iniciaram com Vosoritida e doze completaram seis meses de terapia. Os autores observam que o aumento médio na velocidade de crescimento anualizada (AGV) foi de 1,8 cm/ano para indivíduos com hipocondroplasia e 6,1 cm/ano para indivíduos com síndrome de Noonan ou mutações NPR2. 

Os resultados do ensaio clínico fase II foram apresentados no último dia 1º de maio, durante reunião anual da Pediatric Endocrine Society. Este é o primeiro ensaio clínico no mundo testando o medicamento em crianças com tipos de nanismo diferentes da acondroplasia. “Embora seja um pouco cedo para afirmar categoricamente, há sinais de que o tratamento de fato pode ajudar nas outras displasias”, explica o médico Morrys Kaisermann, que há 15 anos trabalha com estudos clínicos. 

O Voxzogo foi testado em mais de 150 crianças que participaram de estudos clínicos e atualmente está aprovado nos Estados Unidos, Europa, Brasil e Israel. Além disso, está sendo avaliado no Japão, Canadá e Austrália. “Em fevereiro deste ano já havia pelo menos 210 crianças em tratamento em 10 países. De lá para cá o número só está crescendo.  O resultado do estudo até agora é que independente da razão da baixa estatura, reduzir a atividade do FGFR3 pode incrementar o crescimento ósseo”, explica Morrys.

O médico pontua que no caso da hipcondroplasia, é a mutação do FGFR3 que causa a inibição do crescimento. Dessa forma, foi, segundo ele, mais natural que se pensasse no uso do Vosoritida. “No caso das outras, o objetivo é estimular o crescimento através da inibição do FGFR3, que funciona como uma espécie e freio natural do crescimento. Ao inibi-lo, o crescimento é estimulado”, acrescenta.

Primeira brasileira por via judicial

O medicamento, que estimula o crescimento e pode diminuir complicações causadas pela deficiência ainda não está incorporado no Sistema Único de Saúde (SUS). Por esse motivo, está sendo alvo de várias disputas judiciais pelas famílias. No último dia 20 de maio, Maria Fernanda Monteiro, de 2 anos e 1 mês recebeu a primeira dose do remédio. A família foi a primeira no país a protocolar judicialmente o pedido.

A preparação de laudos e documentos começou em agosto de 2021, antes mesmo da aprovação da Anvisa para utilização do Voxzogo. A decisão saiu antes da menina completar dois anos, idade mínima permitida para uso da medicação e determinação do juiz era que a garotinha tivesse acesso a primeira dose de presente de aniversário.

Sobre a BioMarin

A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia que desenvolve e comercializa terapias inovadoras para doenças genéticas raras, graves e com risco de vida. O portfólio da empresa consiste em seis produtos comercializados em todo o mundo, e vários candidatos a produtos em fase de testes clínicos ou pré-clínicos. No Brasil, a empresa comercializa quatro produtos para doenças raras.